北大教授邓宏魁尝试把基因编辑变成能够医治艾滋病的大概途径。自二十世纪八十年月以来，艾滋病造成了庞大的公共卫生题目和社会题目。这是一种让人谈之色变的病毒型沾染病，艾滋病毒经历破坏T细胞，能减弱机体抗熏染和癌症的防御功效，患者多死于紧张熏染和癌症。

艾滋病之所以是成为人类康健的“杀手”，是因为HIV病毒会识别并粉碎人体T细胞。而病毒是怎么“认出”T细胞的呢？不是因为它“看得到”，而是由于T细胞表面“特异性受体”的存在。

1996年，艾滋病钻研平台获得了里程碑式进展：

HIV病毒入侵T细胞的要紧共受体CCR5被发现（邓宏魁教授是要紧发现者之一）。艾滋病病毒表面的某种卵白会与CD4阳性T细胞表面的受体结合，在CCR5的赞助下，实现对免疫系统的破坏。

CCR5-Δ32纯合突变的CD4阳性T细胞具备抵御HIV熏染的能力

那么，要是少了CCR5的赞助，是不是就能制止HIV的残虐呢？随后的钻研发现，CCR5-Δ32纯合突变的CD4阳性T细胞具备抵御HIV熏染的能力。这一基因突变后，免疫细胞表面的CCR5受体就会发生变更，艾滋病病毒表面的某种卵白与CD4阳性T细胞表面的受体结合就无法照常进行了。

功效性治愈

所以，经历基因编辑敲除成体造血干细胞上CCR5基因，再将编辑后的细胞移植到艾滋病患者体内有大概成为“功效性治愈”艾滋病的新计谋。

适用“干细胞移植疗法”的细胞要从何处来呢？即便CCR5-Δ32突变率较高的高加索人种中，其纯合概率也仅有1%，非常稀有。是以钻研职员想到，能不行人工“创造”出这样的“突变”，然后移植给患者呢？

固然能够！这也正是邓宏魁教授课题组采纳的方案。在成体造血干细胞上敲除CCR5基因，结合已经在临床上成熟应用的造血干细胞移植手艺将编辑后的细胞移植给患者。造血干细胞在患者体内增殖、分化，最终能够造成能够抵御HIV病毒熏染的免疫细胞。更重要的是，该计谋编辑成体细胞，不会遗传给子息，不存在伦理题目，是理想的医治计谋。